Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) одобрило новый метод лечения серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой β-талассемии для пациентов в возрасте 12 лет и старше после тщательной оценки его безопасности, качества и эффективности.

Casgevy — первое лицензированное лекарство, в котором используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за который его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году.

И серповидноклеточная анемия, и β-талассемия являются генетическими заболеваниями, вызванными ошибками в генах гемоглобина, который используется эритроцитами для переноса кислорода по организму. Серповидно-клеточная анемия особенно распространена у людей из африканских или карибских семей. β-талассемия в основном поражает людей средиземноморского, южноазиатского, юго-восточного азиатского и ближневосточного происхождения.

У людей с серповидно-клеточной анемией эта генетическая ошибка может привести к приступам очень сильной боли, серьезным и опасным для жизни инфекциям и анемии (при которой организму трудно переносить кислород).

У людей с β-талассемией это может привести к тяжелой анемии. Пациентам часто требуется переливание крови каждые 3–5 недель, а также инъекции и лекарства на протяжении всей жизни.

Casgevy предназначен для работы путем редактирования дефектного гена в стволовых клетках костного мозга пациента, чтобы организм производил функционирующий гемоглобин. Для этого стволовые клетки извлекаются из костного мозга, редактируются в лаборатории, а затем вводятся обратно пациенту, после чего результаты могут сохраниться на всю жизнь.

Джулиан Бич, временный исполнительный директор по качеству и доступности здравоохранения MHRA, сказал:

И серповидно-клеточная анемия, и β-талассемия являются болезненными, пожизненными состояниями, которые в некоторых случаях могут привести к летальному исходу. На сегодняшний день единственным вариантом постоянного лечения является трансплантация костного мозга, которая должна быть получена от близкого донора и сопряжена с риском отторжения.

Я рад сообщить, что мы одобрили инновационный и первый в своем роде метод редактирования генов под названием Касжеви, который, как было установлено в ходе испытаний, восстанавливает здоровое производство гемоглобина у большинства участников с серповидноклеточной анемией и переливанием крови. зависимая β-талассемия, облегчающая симптомы заболевания.

MHRA продолжит внимательно следить за безопасностью и эффективностью Casgevy, используя реальные данные о безопасности и пострегистрационные исследования безопасности, проводимые производителем.

Я хотел бы поблагодарить пациентов с жизненным опытом, которые сотрудничали с нами в процессе оценки и предоставили нам ценную информацию об их жизни и проблемах управления их состоянием.

Джон Джеймс ОБЕ, исполнительный директор Общества серповидноклеточных клеток, сказал:

Серповидноклеточное заболевание — невероятно изнурительное состояние, причиняющее сильную боль людям, живущим с ним, и потенциально приводящее к ранней смертности.

В настоящее время пациентам доступно ограниченное количество лекарств, поэтому я приветствую сегодняшнюю новость о том, что новое лечение признано безопасным и эффективным, которое потенциально может значительно улучшить качество жизни многих людей.

Результаты испытаний

В клиническом исследовании серповидно-клеточной анемии 45 пациентов в настоящее время получали Касгеви, но только 29 пациентов участвовали в исследовании достаточно долго, чтобы иметь право на промежуточный анализ первичной эффективности. Из этих подходящих пациентов у 28 (97%) не было тяжелых болевых приступов в течение как минимум 12 месяцев после лечения.

В клиническом исследовании трансфузионно-зависимой β-талассемии 54 пациента в настоящее время получали Касгеви, но только 42 пациента участвовали в исследовании достаточно долго, чтобы иметь право на промежуточный анализ первичной эффективности. Из них 39 (93%) не нуждались в переливании эритроцитов в течение как минимум 12 месяцев после лечения. У остальных трех наблюдалось снижение потребности в переливании эритроцитов более чем на 70%.

Побочные эффекты лечения были аналогичны тем, которые связаны с трансплантацией аутологичных (из собственных клеток человека) стволовых клеток, включая (но не ограничиваясь ими) тошноту, усталость, лихорадку и повышенный риск заражения.

В ходе испытаний не было выявлено никаких серьезных проблем с безопасностью. Безопасность по-прежнему тщательно контролируется MHRA и производителем.

Оба исследования продолжаются, и дальнейшие результаты будут доступны в свое время.

Администрация

Касжеви вводится путем взятия стволовых клеток из костного мозга пациента и редактирования гена в клетках в лаборатории. Затем пациенты должны пройти кондиционирующую обработку, чтобы подготовить костный мозг перед тем, как модифицированные клетки будут введены обратно пациенту. После этого пациентам, возможно, придется провести по крайней мере месяц в больнице, пока обработанные клетки поселятся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой гемоглобина.

Решение о разрешении Касжеви было одобрено независимым правительственным научно-консультативным комитетом, Комиссией по лекарственным средствам для человека, после тщательного анализа имеющихся доказательств.

Примечания для редакторов

• Новое показание было предоставлено 15 ноября 2023 года компаниям Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd и CRISPR Therapeutics.
• Около 15 000 человек в Великобритании страдают серповидноклеточной анемией.
• Более подробную информацию можно найти в сводных характеристиках продукта и брошюрах с информацией для пациентов, которые будут опубликованы на веб-сайте продуктов MHRA в течение 7 дней с момента утверждения.
• Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) отвечает за регулирование всех лекарств и медицинских устройств в Великобритании, обеспечивая их эффективность и приемлемую безопасность. Вся наша работа опирается на надежные и основанные на фактах суждения, призванные гарантировать, что выгоды оправдывают любые риски.
• MHRA является исполнительным органом Министерства здравоохранения и социального обеспечения.
• По вопросам СМИ обращайтесь по адресу newscentre@mhra.gov.uk или по телефону 020 3080 7651.