Обзор

Инновационный путь лицензирования и доступа ( ILAP ) направлен на ускорение времени выхода на рынок, облегчая доступ пациентов к лекарствам. Эти лекарства включают новые химические вещества, биологические лекарства, новые показания и перепрофилированные лекарства.

ILAP открыт как для коммерческих , так и для некоммерческих разработчиков лекарств (из Великобритании и/или по всему миру). Он включает обозначение инновационного паспорта, профиль целевой разработки ( TDP ) и предоставляет заявителям доступ к инструментарию для поддержки процесса проектирования, разработки и одобрения.

ILAP предоставляет вам возможности для расширенного участия регулирующих органов и других заинтересованных сторон.

Партнеры

Постоянными партнерами ILAP являются :

• Центр терапии и токсикологии Уэльса
• Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения ( MHRA )
• Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи ( NICE )
• Шотландский консорциум лекарственных средств ( SMC )

В число партнеров по поддержке входят:

• NHS England и улучшение NHS
• Управление по исследованиям в области здравоохранения ( HRA )
• Национальный институт исследований в области здравоохранения ( NIHR )

Право на участие через инновационный паспорт

Первым шагом в ILAP является заявка на получение паспорта инноваций. Это обязательная точка входа в ILAP , открытая для разработчиков на этапе доклинических испытаний вплоть до середины программы разработки.

Паспорт включает широкое и всеобъемлющее определение инноваций, и в сферу его действия входят как новые, так и повторно используемые лекарства. Это обозначение связано с портфелем мероприятий посредством создания целевого профиля разработки продукта .

Доказательства, необходимые для того, чтобы продукт соответствовал критериям, будут зависеть от того, на каком этапе разработки находится продукт, и могут основываться на неклинических данных.

Паспорт инноваций не заменяет статус перспективной инновационной медицины ( PIM ) EAMS , и вы можете подать заявку на обе инициативы.

Вам необходимо подать заявку на получение инновационного паспорта для каждого отдельного лекарственного средства (различные действующие вещества) и каждого отдельного показания.

Ниже перечислены критерии для паспорта с указанием типов ожидаемых данных.

Критерий 1: сведения о состоянии, пациенте или сфере общественного здравоохранения

• состояние является опасным для жизни или серьезно изнуряющим
• существует значительная потребность пациента или общественного здравоохранения

Это не обязательно связано с продуктом, поскольку обосновывает необходимость разработки лекарственного средства в определенной области.

Если вы подаете заявку по первой характеристике, вам следует предоставить краткое описание состояния и его угрожающего жизни или серьезно изнурительного характера, включая симптомы, продолжительность жизни и аспекты качества жизни, а также текущую картину лечения.

Если ваша заявка касается существенной потребности пациента или общественного здравоохранения, вы должны предоставить четко определенные доказательства конкретной потребности (например, потребность в педиатрической формуле, устойчивость к противомикробным препаратам), помещая потребность в контекст текущего пациента или общественного здравоохранения. Эти доказательства, скорее всего, будут получены из информации в открытом доступе и/или мероприятий по вовлечению пациентов. Для обоснования «существенности» вы должны обсудить масштаб проблемы(-й) в формулировке проблемы вместе с выявленными пробелами, которые остаются в текущем ландшафте лечения.

Критерий 2: лекарственное средство соответствует одному или нескольким критериям (укажите, какие из них применимы в вашей заявке).

Области:

а) инновационная медицина, такая как лекарственный препарат передовой терапии ( ATMP ) или новое химическое или биологическое вещество или новая комбинация лекарственных средств

б) лекарственные средства, разрабатываемые по клинически значимому новому показанию для одобренного лекарственного средства

в) лекарства для редких заболеваний и/или других особых групп населения, таких как новорожденные и дети, пожилые люди и беременные женщины

d) развитие, соответствующее целям приоритетов общественного здравоохранения Великобритании, таким как Главный врач, Департамент здравоохранения и социального обеспечения ( DHSC ) или Сделка сектора наук о жизни (включая те, которые находятся в автономных администрациях, где это уместно)

По этому критерию заявитель должен указать, к какой области(ям) относится продукт.

В зависимости от региона вам необходимо предоставить следующие доказательства:

а) полное нормативное описание продукта, позволяющее определить статус продукта (например, название лекарственного вещества, лекарственная форма, способ введения, механизм действия)

б) описание нового показания в контексте группы пациентов, включая новизну предложения

в) описание применения лекарственного средства у определенной группы населения

г) описание того, где и как продукт будет соответствовать приоритетам общественного здравоохранения

Критерий 3: лекарственный препарат может принести пользу пациентам

Вы должны предоставить резюме того, как пациенты, вероятно, выиграют от продукта или показания, поступающего на рынок, включая предлагаемую улучшенную эффективность или безопасность, вклад в уход за пациентами или качество жизни по сравнению с альтернативными терапевтическими вариантами. Это должно быть основано на доказательствах от заявителя с продуктом.

Утверждения могут быть подтверждены либо данными из действительных неклинических моделей состояния, либо, если это оправдано, экстраполированы из другой соответствующей модели.

В зависимости от стадии разработки продукта могут быть предоставлены любые доступные клинические данные в соответствующей популяции пациентов. Мы настоятельно рекомендуем заявителям включать мнения пациентов или организаций пациентов относительно преимуществ продукта в свои доказательства, если таковые имеются.

Подать заявку на получение инновационного паспорта

Кандидаты, желающие подать заявку на получение инновационного паспорта, должны заполнить форму подачи ниже. Ваша заявка будет рассмотрена командой MHRA ILAP .

После рассмотрения вашей заявки партнеры (AWTTC, MHRA , NICE и SMC ) совместно рассмотрят вопрос о соответствии критериям и сообщат вам о результате.

Чтобы подать заявку, заполните форму заявки на паспорт инноваций, которая теперь подготовлена ​​и отправлена ​​в новой части портала подачи заявок MHRA . Если вы являетесь новым пользователем, вам необходимо зарегистрироваться , чтобы подать заявку. Дальнейшие инструкции доступны здесь , включая пустой шаблон формы заявки, чтобы вы знали, что от вас ожидается.

Продукты в рамках ILAP

Лекарственные средства, подпадающие под действие ILAP, включают новые химические соединения, биологические лекарственные средства, новые показания и перепрофилированные лекарственные средства.

Обзор заявок на получение инновационного паспорта (25 марта 2024 г.)

Общее количество полученных заявок (нарастающим итогом): 229.

Количество выданных инновационных паспортов: 115.

Полученные заявки включали новые и известные лекарственные средства как для распространенных, так и для редких заболеваний в различных терапевтических областях (три основные области интереса в настоящее время — онкология, неврология и респираторные заболевания). Заявки были получены от ряда компаний фармацевтической промышленности, включая малые и средние предприятия.

Когда входить на тропу

ILAP обеспечивает несколько точек входа в зависимости от:

• стадия разработки продукта
• имеющиеся данные
• стремление заявителя взаимодействовать с заинтересованными сторонами в Великобритании
• стремление заявителя к новым инновационным методам работы

Таким образом, этот путь позволит входить очень рано, на основе неклинических данных, где все описанные ниже инструменты могут быть вариантами, а также обслуживать продукты с досье «глобального» уровня в середине разработки. Однако, чтобы максимизировать преимущества, мы призываем заявителей подавать заявки на ранних этапах разработки своих продуктов. Продукты, которые находятся к концу своей программы разработки, как правило, не подходят для ILAP, если только нет одного или нескольких показаний, которые все еще находятся в стадии активного исследования.

ILAP не заменяет схему раннего доступа к лекарствам ( EAMS ) , которая остается важной гибкостью для раннего доступа пациентов к концу программы развития в областях неудовлетворенных медицинских потребностей и где может быть продемонстрировано основное преимущество по сравнению с существующими методами лечения. ILAP шире по охвату и открыт для всех инновационных продуктов .

Поощряются ранние обсуждения трубопровода с разработчиками. Они могут проводиться с MHRA и партнерами в контексте более широких совещаний, например.

Узнайте больше о том, как получить научную консультацию от MHRA

Профиль целевого развития ( TDP )

Отражая подход целевого профиля продукта, группа экспертов, специализирующихся на конкретном продукте, поможет определить целевой профиль разработки ( TDP ) на основе характеристик вашего продукта. TDP определит ключевые регуляторные и особенности разработки, выявит потенциальные подводные камни и создаст дорожную карту для предоставления раннего доступа пациентам.

TDP будет включать в себя сведения о том, как вы можете работать с другими заинтересованными сторонами в Великобритании для скоординированного и эффективного создания и оценки доказательств, а также рассматривать вопросы коммерческого и управляемого доступа. Ожидается, что TDP будет живым документом, обновляемым в соответствии с графиками и этапами программы разработки по мере получения новых знаний. Поэтому для продуктов, которые поступают в ILAP на ранней стадии, может быть несколько версий TDP , поскольку данные генерируются вместе с продуктом.

Дорожная карта TDP обеспечивает путь для содействия подходу к разработке лекарственных средств , готовому к регулированию и доступу. Она укажет инструменты, которые считаются важными для продвижения продукта до одобрения регулирующими органами и доступа пациентов, а также определит ключевые области для будущего взаимодействия.

Доступ к TDP

Доступ к TDP возможен только через назначение Инновационного паспорта. Время проведения встречи TDP должно быть запланировано вскоре после положительного результата решения по Инновационному паспорту или на дату, предложенную в письме об одобрении.

Владелец паспорта инноваций должен заполнить форму подачи заявки TDP , которая теперь подготовлена ​​и отправлена ​​в новой части портала подачи заявок MHRA . Если вы являетесь новым пользователем, вам необходимо зарегистрироваться , чтобы подать заявку. Дальнейшие инструкции доступны здесь , включая пустой шаблон формы заявки, чтобы вы знали, что от вас ожидается.

Вам необходимо будет собрать соответствующую информацию для заполнения следующих разделов:

1. Стартовая встреча и заинтересованные стороны
2. О разработке продукта
3. Будущая разработка и сбор доказательств (в том числе, если разработчик намерен проводить клинические испытания в Великобритании)
4. Научный совет
5. Вовлечение пациентов, включая использование показателей, сообщаемых пациентами ( PRO )
6. Особые группы населения
7. Жизненный цикл продукта
8. Вопросы для обсуждения на стартовом совещании
9. Дополнительная информация

После отправки формы вас пригласят на встречу с MHRA и коллегами-партнерами. Встреча будет проведена в приемлемое для партнеров и разработчиков лекарств время. На этой встрече вы должны представить резюме содержания каждого раздела TDP , выделив конкретные проблемы и возможности для обсуждения, а также инструменты из набора инструментов, которые вы хотели бы использовать. После встречи партнеры разработают дорожную карту TDP , которая будет отправлена ​​вам после встречи.

Инструментарий TDP​

Набор инструментов включает инновационные и гибкие действия, разработанные для того, чтобы помочь быстрее и эффективнее доставлять клинически важные и перспективные лекарства пациентам. Вы можете выбрать, какие элементы набора инструментов вы хотите использовать для поддержки своей программы, а партнеры могут предложить конкретные инструменты в будущем TDP . TDP не является обязательным условием для доступа к набору инструментов ILAP .

Узнайте больше о наборе инструментов

Партнеры ILAP работают над совершенствованием и обновлением ILAP , который будет запущен позднее в 2024 году. Дальнейшие обновления будут опубликованы на веб-сайте ILAP .

Обновления

Для некоторых продуктов и показаний может потребоваться несколько совещаний TDP в течение периода разработки. Пересмотренный и обновленный TDP должен быть представлен для регулирующих и других заинтересованных сторон, с выделением новой информации. Прогресс по конкретным вопросам из предыдущего TDP должен быть включен в это обновление.

Владелец инновационного паспорта или партнеры могут решить, что TDP продвинулся настолько, насколько это было возможно, и на этом этапе ILAP для продукта будет закрыт.

Сборы

МХРА

Плата за паспорт инновации: 3624 фунта стерлингов Плата за профиль первоначальной целевой разработки ( TDP ): 4451 фунт стерлингов

Указанные тарифы могут быть изменены.

Плата не возвращается, если ваша заявка не будет удовлетворена.

Вы можете узнать больше о наших сборах и порядке их оплаты .

ХОРОШИЙ

Основной вклад NICE в ILAP будет осуществляться через службу NICE Advice, при этом будут применяться существующие структуры сборов.

Узнайте больше о советах NICE .

Также могут взиматься сборы от наших партнерских организаций.

Обмен данными и конфиденциальность

Любая информация, которой обмениваются в ходе ILAP, считается конфиденциальной. Она будет храниться на защищенной общей цифровой платформе для доступа партнеров ILAP по согласованию с заявителем. Чтобы максимизировать преимущества совместной работы с несколькими заинтересованными сторонами в Великобритании, настоятельно рекомендуется текущий и будущий обмен соответствующими данными. Партнеры будут придерживаться соответствующих институциональных соглашений о конфиденциальности и неразглашении.

Управление ILAP

Важно, чтобы действия и решения партнеров ILAP эффективно управлялись и координировались. Для обеспечения эффективного управления и того, чтобы участие пациентов оставалось неотъемлемой частью функционирования пути, была создана руководящая группа.

Руководящая группа

Деятельность ILAP контролируется перекрестной руководящей группой партнеров. Группа уполномочена давать рекомендации по заявкам на получение паспорта инноваций (IP). Руководящая группа также отвечает за стратегическую разработку и реализацию ILAP .

Узнать больше

Если вам нужна помощь с инновационным паспортом или профилем целевого развития, напишите на адрес  innovationpassport@mhra.gov.uk